Gen terapiyasının inanılmaz imkanları haqqında getdikcə daha çox danışılır. Bu nisbətən gənc texnika Parisli həkimlər tərəfindən anadangəlmə oraq hüceyrəli anemiyası olan bir oğlanda istifadə edilmişdir. “New England Journal of Medicine” jurnalı mütəxəssislərin uğurları haqqında məlumat verib.
Prosedura 15 ay əvvəl oraq hüceyrəli anemiyadan əziyyət çəkən 13 yaşlı oğlanda aparılıb. Xəstəliyə görə onun dalağı çıxarılıb və hər iki bud oynağı süni ilə əvəz edilib. Hər ay qan köçürməli idi.
Oraq hüceyrəli anemiya genetik bir xəstəlikdir. Qüsurlu gen qırmızı qan hüceyrələrinin (qırmızı qan hüceyrələrinin) formasını yuvarlaqdan oraq şəklində dəyişdirir, bu da onların bir-birinə yapışmasına və qanda dolaşmasına səbəb olur, daxili orqan və toxumaların zədələnməsinə və oksigenləşməsinə səbəb olur. Bu, ağrı və vaxtından əvvəl ölümlə nəticələnir və həyatı xilas edən tez-tez qan köçürmələri də lazımdır.
Parisdəki Hôpital Necker Enfants Malades, uşağın genetik qüsurunu aradan qaldırdı, əvvəlcə onun istehsal edildiyi sümük iliyini tamamilə məhv etdi. Sonra onu uşağın kök hüceyrələrindən yenidən yaratdılar, lakin əvvəllər onları laboratoriyada genetik olaraq dəyişdirdilər. Bu prosedur virusun köməyi ilə onlara düzgün genin daxil edilməsini nəzərdə tuturdu. Sümük iliyi normal qırmızı qan hüceyrələrini istehsal etmək üçün bərpa edilmişdir.
Tədqiqatın rəhbəri prof. Philippe Leboulch BBC News-a bildirib ki, indi demək olar ki, 15 yaşında olan oğlanın vəziyyəti yaxşıdır və oraq hüceyrəli anemiya simptomları yoxdur. Heç bir simptom hiss etmir və xəstəxanaya yerləşdirmə tələb etmir. Amma hələ ki, tam sağalmaqdan söhbət gedə bilməz. Terapiyanın effektivliyi əlavə tədqiqatlar və digər xəstələr üzərində aparılan testlərlə təsdiqlənəcək.
Oksford Universitetindən doktor Debora Gill əmindir ki, fransız mütəxəssisləri tərəfindən həyata keçirilən prosedur böyük nailiyyətdir və oraq hüceyrəli anemiyanın effektiv müalicəsi üçün şansdır.